Illustration: Leukämiezellen im Blut
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Hoffnung aus den USA Erstmals Gentherapie gegen Krebs zugelassen

In den USA wurde zum ersten Mal weltweit eine Therapie mit genmanipulierten menschlichen Körperzellen zugelassen - gegen die sogenannte Akute Lymphatische Leukämie (ALL). Dieser Durchbruch lässt Patienten hoffen. Auch bei uns. Denn bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur liegen ähnliche Anträge vor.

Illustration: Leukämiezellen im Blut
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Experten der Krebsforschung gibt es nicht nur in den USA, sondern auch an der Martin-Luther-Universität in Halle. Dort arbeitet Juniorprofessor Tony Gutschner, der zuvor in den Krebsforschungszentren in Houston und in Heidelberg tätig war. Für ihn war die Zulassung der Gentherapie "Kymriah" gegen ALL in den USA die Nachricht des Tages. Es klingt so einfach, doch es ist eine Revolution.

Man darf ein fremdes Gen in eine menschliche Zelle einführen und dann diese menschliche Zelle tatsächlich wieder zurück in den Körper des Patienten führen.

Jun. Prof. Dr. Tony Gutschner (PhD) Martin-Luther-Universität Halle

Das Geheimnis liegt in unseren eigenen Immunzellen

Eigentlich hat unser Abwehrsystem bereits einen eigenen Mechanismus, sich gegen unerwünschte Eindringlinge zu wehren. Die sogenannten T-Zellen werden in unserem Knochenmark gebildet und in einem speziellen Organ (Thymus) darauf programmiert, körperfremde Zellen zu erkennen und zu vernichten. Krebszellen gehören aus verschiedenen Gründen nicht dazu. Für die neu zugelassene Therapie werden die T-Zellen aber verändert. Ein Virus wird in die menschliche Immunzelle eingebaut. Dieser erkennt ganz speziell die Blutkrebszellen, die vorher für die Immunzelle unsichtbar waren, und zerstört sie auch. Für diese Therapieform wurde ein spezielles Verfahren entwickelt:

Aus dem Blut des Patienten werden T-Zellen herausgefiltert und im Labor mit einem speziellen Gen versehen. Dann werden die veränderten Zellen vermehrt, gespült, geprüft und dem Patienten wieder injiziert. Diese Technologie entwickelte der Schweizer Arzneimittelkonzern Novartis in Zusammearbeit mit der Universität Pennsylvania.

Prof. Tony Gutschner
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Die Zulassung dieser Behandlung durch die amerikanische Arzneimittelbehörde bedeutet nicht, dass wir jetzt DAS Mittel gegen Krebs haben. Sie stellt zunächst nur klar, dass Novartis vorgegebene Standards einhält. Also sicherzustellen, dass man diese T-Zellen sicher und sauber aufreinigen kann, dass der Gentransfer selber nicht schädlich ist. All das ist offensichtlich gelungen.

Jun. Prof. Dr. Tony Gutschner (PhD)

Wirksamkeit derzeit nur bei Akuter Lymphatischer Leukämie (ALL)

Seit langem arbeiten Wissenschaftler auf der ganzen Welt daran, Immunzellen so aufzurüsten, dass sie tödliche Tumore bekämpfen können. Gelungen ist das zunächst nur beim Einsatz gegen die sogenannte Aktue Lymphatische Leukämie. Bislang sind 63 Patienten (3-23 Jahre) mit dieser Methode behandelt worden (ELANIA-Studie). Bei 11 von ihnen schlug die Therapie nicht an.

Bei 52 Patienten - also in über 83 Prozent der Fälle wurde der Tumor innerhalb von drei Monaten komplett ausgelöscht. Das ist schon beeindruckend.

Jun. Prof. Dr. Tony Gutschner (PhD)

Allerdings ist noch nicht klar wie lange der therapeutische Effekt anhält und in einigen Patienten kam die Erkrankung innerhalb der ersten zwölf Monate wieder. Insgesamt war diese Art der Behandlung aber erfolgreicher als bisherige konventionelle Therapien in dieser stark vortherapierten Patientenpopulation. Dass Patienten unterschiedlich reagierten, sei völlig normal, sagt Gutschner. Die spannende Frage sei: Warum das so ist? Ähnliche Versuche anderer Firmen führten zu Todesfällen, weil sich das Immunsystem auch gegen gesunde Zellen richtete. Diese Versuche wurden abgebrochen. 

Ein kleiner Junge, der an Leukämie erkrankt ist, erhält im Rahmen einer Chemotherapie eine Infusion.
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Allerdings ist noch nicht klar, wie lange der therapeutische Effekt anhält und in einigen Patienten kam die Erkrankung innerhalb der ersten zwölf Monate wieder. Insgesamt war diese Art der Behandlung aber erfolgreicher als bisherige konventionelle Therapien in dieser stark vortherapierten Patientenpopulation. Dass Patienten unterschiedlich reagierten, sei völlig normal, sagt Gutschner. Die spannende Frage sei: Warum das so ist? Ähnliche Versuche anderer Firmen führten zu Todesfällen, weil sich das Immunsystem auch gegen gesunde Zellen richtete. Diese Versuche wurden abgebrochen. 

ALL - selten und inzwischen generell besser heilbar

Aufgrund der intensiven Forschungsarbeit in den letzten Jahrzehnten bestehen inzwischen grundsätzlich bessere Heilungschancen gegen diese spezielle Form der Leukämie. Sie tritt am häufigsten im Kindesalter auf. Insgesamt gehört sie zu den selteneren Krebserkrankungen. Jährlich werden 1,1 Fälle pro 100.000 Einwohner neu diagnostiziert. Zum Vergleich: An Darmkrebs waren es 2016 91,2 von 100.000 Einwohnern.

Wann ist mit einer Zulassung für Europa zu rechnen?

Auf Nachfrage der Wissenschaftsredaktion des Mitteldeutschen Rundfunks teilte die Europäischen Arzneimittel-Agentur mit, dass derzeit noch kein Antrag von Novartis auf Zulassung der Kymriah-Gentherapie vorliege. Diese Institution prüft für Europa und damit auch für Deutschland, ob ein neues Medikament oder eine neue Therapie alle Sicherheitsstandards erfüllt und damit auf dem Markt eingeführt werden kann.

Letzte Woche wurde gemeldet, das entsprechende Anträge bereits eingereicht seien und noch 2017 mit einer Entscheidung gerechnet werden könne.

Über dieses Thema berichtet MDR ATKUELL: imRadio | 31.08.2017 | 16:22 Uhr

Zuletzt aktualisiert: 05. September 2017, 12:27 Uhr