Aufregung bei Ärzten zur deutschen Markteinführung Teuerstes Medikament der Welt sorgt für Unsicherheit

Das Zwei-Millionen-Euro-Medikament Zolgensma sorgte in den vergangenen Wochen für Schlagzeilen und Diskussionen. Jetzt äußern auch Ärzte aus Mitteldeutschland Bedenken. Ihnen geht es darum, dass das Medikament zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) auch für Kleinkinder jenseits des Säuglingsalters zugelassen wurde. Sie bemängeln, dass für diese Gruppe bislang Daten fehlten.

Ein Stethoskop hängt um den Hals einer Frau im Arztkittel
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Die Zulassung des Zwei-Millionen-Euro-Medikaments Zolgensma auch für Kleinkinder jenseits des Säuglingsalters sorgt für Aufregung bei Medizinern. Sie befürchten, die Therapie könnte unsicher sein. "Es fehlen uns Daten zu höherem Gewicht und höherem Alter und es fehlen uns Langzeitverläufe", sagte Prof. Maja von der Hagen, Leiterin der Neuropädiatrie am Uniklinikum Dresden. Auch Dr. Julian Grosskreutz, Leiter des Zentrums für neuromuskuläre und Motoneuron-Erkrankungen des Universitätsklinikums Jena, äußerte Bedenken in Bezug auf ungeahnte Nebenwirkungen bei der Behandlung von Kleinkindern jenseits des Säuglingsalters.

Pharmahersteller: Bislang nur Studien für Säuglinge

Firmenschild Novartis
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Das Pharmaunternehmen Avexis, eine Tochter des Schweizer Pharmakonzerns Novartis, bestätigte auf MDR-Anfrage, dass die Studienlage begrenzt sei, bisher basierend auf etwa 500 Säuglingen, die mit der Infusion behandelt wurden. Der Hersteller verweist darauf, dass es letztlich im Ermessen der Ärzte liege, wer Zolgensma bekomme.

Arzte: Unsicherheit bei Dosierung für größere Kinder

Prof. Maja von der Hagen, Leiterin der Neuropädiatrie am Uniklinikum Dresden
Prof. Maja von der Hagen, Leiterin der Neuropädiatrie am Uniklinikum Dresden Bildrechte: MITTELDEUTSCHER RUNDFUNK

Die Kinderneurologin von der Hagen zeigte sich besorgt, da bei der Zolgensma-Behandlung für Kleinkinder jenseits des Säuglingsalters unklar sei, welche Wirkung eine höhere Dosierung des Medikaments habe. "Das könnte Herz und Leber schädigen", befürchtet sie. "Möglicherweise wirkt das Mittel weniger gut oder hat umgehend oder längerfristig auftretende Nebenwirkungen, von denen wir noch nichts ahnen", sagte Grosskreutz.

Deutsche Markteinführung von Zolgensma im Juli 2020

Zolgensma ist seit 1. Juli 2020 auf dem deutschen Markt erhältlich und mit einem Preis von zwei Millionen Euro das bislang teuerste Medikament der Welt. Das Mittel hat Ende Mai eine vorläufige EU-Zulassung erhalten. Sie gilt demnach für die Behandlung von an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Babys und Kindern mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm. Die SMA ist eine Schädigung von Nervenzellen im Rückenmark und löst unter anderem Muskelschwund aus. In der schlimmsten Form führt sie noch vor dem zweiten Lebensjahr zum Tod. Bis vor zwei Jahren galt die Erkrankung als unheilbar. Zwischenzeitlich gab es ein Medikament, das lebenslang ins Rückenmark gespritzt werden muss. Der Hersteller Avexis verspricht die Heilung mit einer einmaligen Zolgensma-Gabe. Das Unternehmen aus Chicago ist ein Tochterunternehmen des Schweizer Pharmakonzerns Novartis.

Dieses Thema im Programm: Haupsache Gesund | 18. Juni 2020 | 21:00 Uhr